安进一款“明星药”疑数据造假 面临撤市制裁 - #安进一款明 全球首个获批的成人ANCA血管炎口服靶向药，因试验数据造假遭到疗效质疑，面临论文撤稿、撤市风波。 ---------------------- 一款已在中国获批的AN...
安进一款“明星药”疑数据造假 面临撤市制裁
#安进一款明
> 全球首个获批的成人ANCA血管炎口服靶向药，因试验数据造假遭到疗效质疑，面临论文撤稿、撤市风波。
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一款已在中国获批的ANCA血管炎口服靶向药TAVNEOS（中国商品名：特福尼），近日因撤稿风波再次引发疗效质疑。
6月30日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发布一则撤稿通知，称两位作者主动要求撤回其2021年发表于该杂志的《avacopan（阿伐可泮）用于治疗ANCA相关血管炎》一文。avacopan商品名为TAVNEOS，是一种口服C5a受体靶向小分子药物，与糖皮质激素及其他免疫抑制药物联合使用，可用于成人重度活动性抗中性粒细胞包浆抗体（ANCA）相关性血管炎的辅助治疗。这是一种罕见的自身免疫系统疾病，能够导致血管壁炎症和坏死，也会累及其他器官，严重可危及生命。
而该篇论文正是TAVNEOS的关键性III期临床研究，也是支撑其在美国获批上市的核心依据。长期以来，ANCA相关性血管炎的传统治疗方法往往采用糖皮质激素联合免疫抑制剂的方案，患者需要长期摄入大剂量的激素，很容易诱发副作用，静脉注射给药的方式也加剧不便。
TAVNEOS的关键性III期临床研究结果显示，其能够在保证疗效的前提下减少患者约56%的激素用量，作为口服靶向药，也能让患者免于奔波医疗机构，获得极大便利。基于这些优势，TAVNEOS一度被视为治疗ANCA相关性血管炎的“明星药物”，也是全球首个获批的成人ANCA相关性血管炎口服靶向药。该药2021年10月于美国获批，2024年又获中国国家药监局批准，用于成人重度活动性ANCA相关性血管炎的联合辅助治疗，但无法替代糖皮质激素的使用。
曾被寄予厚望的“明星药”竟面临撤稿，原因为何？《新英格兰医学杂志》在通知中称，撤稿原因是美国食品药品监督管理局（FDA）在调查中发现，在该药III期临床试验数据库锁定、实验数据尚未对外公开时，有相关人员对9名受试者的主要终点评估结果进行了“重新评定”，且这一情况并未在文章中披露。
根据FDA的调查结论，“重新评定”具体操作如下：在TAVNEOS组中，5名受试者的52周疗效终点评估结果由“未持续缓解”改为“持续缓解”，另有1名受试者仅26周评估结果从“未缓解”改为“缓解”；而对照组有3名受试者仅修改了26周评估结果，从“未缓解”改为“缓解”，但决定实验结论的52周评估结果未作改动。FDA认为，篡改数据的核心目的是将原本无统计学显著性的试验数据修改为阳性结果，以满足申报药品审批的要求，这无疑与正当的试验伦理相悖。不过《新英格兰医学杂志》的通知强调，文章两位作者对这一造假行为并不知情。
实际上，这场对TAVNEOS疗效真实性与安全性的质疑持续已久。TAVNEOS原由美国生物制药公司ChemoCentryx开发，2022年ChemoCentryx被美国生物科技巨头安进（NASQ：AMGN）收购，该药权益也同步归属安进。
安进1980年创立于美国加利福尼亚州，专注创新药的研发、生产，核心布局在心血管疾病、罕见病、炎症性疾病、肿瘤等领域。其1998年推出的依那西普（商品名：恩利）是全球首款获批上市的肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂，可通过阻断炎症信号来治疗中重度活动性自身免疫疾病，如类风湿关节炎、银屑病关节炎等，2010年于中国上市。在中国市场，安进另有一款创新药为患者熟知，即依洛尤单抗（商品名：瑞百安），这是国内首款获批的PCSK9抑制剂，属于靶向调控胆固醇代谢的降脂药物，用于防治心血管风险和高胆固醇血症。
2026年3月31日，FDA曾发布一份药品安全警示公告，提醒患者和医护人员TAVNEOS上市后在全球已出现76例存在明确因果关系的药物性肝损伤病例，其中包含8例死亡案例。并且还有部分患者确诊胆管消失综合征（VBDS），表现为肝脏内胆管被破坏、逐步消失，减缓甚至阻断胆汁排泄，可造成永久性肝损伤。
值得注意的是，虽然在临床试验阶段，肝毒性就已被列入TAVNEOS的已知风险，药品说明书中也已载明肝损伤相关内容，但FDA仍认为胆管消失综合征和致死性肝损伤属于新增的安全风险。针对这一警示，安进在官网回应称，截至当时，在美国接受TAVNEOS治疗的8000余名患者中尚未出现与严重肝损伤、胆管消失综合征相关的死亡案例。
但药物安全性风波并未平息，5月15日，日本药企Kissei制药也发布了安全警示，指出自2022年6月TAVNEOS在日本上市后，已出现20例重度肝损伤致死病例，但“其中部分病例无法明确与该药存在因果关联”。安进同样并未接受这一质疑，在官网回应“这些数据中包含了无法确定与TAVNEOS存在因果关系的病例”。
而最终引发TAVNEOS论文撤稿与撤市危机的是临床试验数据造假问题。4月27日，美国食品药品监督管理局药品评价与研究中心（CDER）正式提议撤销TAVNEOS的批准文号，理由是该药的III期临床实验存在9名受试者的数据篡改问题，实验数据已无法证明药物有效，申报资料中存在重大事实虚假陈述。
安进方对此表达了鲜明反对，称不同意FDA的评估结论。“基于证明其疗效与良好获益、风险特征的临床数据和真实世界证据，安进仍坚信TAVNEOS是ANCA相关性血管炎患者的重要治疗选择。”6月1日，安进正式向FDA提交了听证会申请，并透露早于今年2月便聘请杜克临床研究所（DCRI）对III期临床数据进行独立复核，以此对抗FDA的撤市提议。
TAVNEOS虽已于2024年在中国获批，但迄今为止并未在国内上市。由于FDA的行政撤市程序可能花费数月或更长时间，在此期间TAVNEOS将继续在美国市场销售。而听证会后，这款“明星药”的命运究竟如何，仍难以预料。
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@caixin_daily | t.me • Jul 5, 2026
安进一款“明星药”疑数据造假 面临撤市制裁
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> 全球首个获批的成人ANCA血管炎口服靶向药，因试验数据造假遭到疗效质疑，面临论文撤稿、撤市风波。
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一款已在中国获批的ANCA血管炎口服靶向药TAVNEOS（中国商品名：特福尼），近日因撤稿风波再次引发疗效质疑。
6月30日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发布一则撤稿通知，称两位作者主动要求撤回其2021年发表于该杂志的《avacopan（阿伐可泮）用于治疗ANCA相关血管炎》一文。avacopan商品名为TAVNEOS，是一种口服C5a受体靶向小分子药物，与糖皮质激素及其他免疫抑制药物联合使用，可用于成人重度活动性抗中性粒细胞包浆抗体（ANCA）相关性血管炎的辅助治疗。这是一种罕见的自身免疫系统疾病，能够导致血管壁炎症和坏死，也会累及其他器官，严重可危及生命。
而该篇论文正是TAVNEOS的关键性III期临床研究，也是支撑其在美国获批上市的核心依据。长期以来，ANCA相关性血管炎的传统治疗方法往往采用糖皮质激素联合免疫抑制剂的方案，患者需要长期摄入大剂量的激素，很容易诱发副作用，静脉注射给药的方式也加剧不便。
TAVNEOS的关键性III期临床研究结果显示，其能够在保证疗效的前提下减少患者约56%的激素用量，作为口服靶向药，也能让患者免于奔波医疗机构，获得极大便利。基于这些优势，TAVNEOS一度被视为治疗ANCA相关性血管炎的“明星药物”，也是全球首个获批的成人ANCA相关性血管炎口服靶向药。该药2021年10月于美国获批，2024年又获中国国家药监局批准，用于成人重度活动性ANCA相关性血管炎的联合辅助治疗，但无法替代糖皮质激素的使用。
曾被寄予厚望的“明星药”竟面临撤稿，原因为何？《新英格兰医学杂志》在通知中称，撤稿原因是美国食品药品监督管理局（FDA）在调查中发现，在该药III期临床试验数据库锁定、实验数据尚未对外公开时，有相关人员对9名受试者的主要终点评估结果进行了“重新评定”，且这一情况并未在文章中披露。
根据FDA的调查结论，“重新评定”具体操作如下：在TAVNEOS组中，5名受试者的52周疗效终点评估结果由“未持续缓解”改为“持续缓解”，另有1名受试者仅26周评估结果从“未缓解”改为“缓解”；而对照组有3名受试者仅修改了26周评估结果，从“未缓解”改为“缓解”，但决定实验结论的52周评估结果未作改动。FDA认为，篡改数据的核心目的是将原本无统计学显著性的试验数据修改为阳性结果，以满足申报药品审批的要求，这无疑与正当的试验伦理相悖。不过《新英格兰医学杂志》的通知强调，文章两位作者对这一造假行为并不知情。
实际上，这场对TAVNEOS疗效真实性与安全性的质疑持续已久。TAVNEOS原由美国生物制药公司ChemoCentryx开发，2022年ChemoCentryx被美国生物科技巨头安进（NASQ：AMGN）收购，该药权益也同步归属安进。
安进1980年创立于美国加利福尼亚州，专注创新药的研发、生产，核心布局在心血管疾病、罕见病、炎症性疾病、肿瘤等领域。其1998年推出的依那西普（商品名：恩利）是全球首款获批上市的肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂，可通过阻断炎症信号来治疗中重度活动性自身免疫疾病，如类风湿关节炎、银屑病关节炎等，2010年于中国上市。在中国市场，安进另有一款创新药为患者熟知，即依洛尤单抗（商品名：瑞百安），这是国内首款获批的PCSK9抑制剂，属于靶向调控胆固醇代谢的降脂药物，用于防治心血管风险和高胆固醇血症。
2026年3月31日，FDA曾发布一份药品安全警示公告，提醒患者和医护人员TAVNEOS上市后在全球已出现76例存在明确因果关系的药物性肝损伤病例，其中包含8例死亡案例。并且还有部分患者确诊胆管消失综合征（VBDS），表现为肝脏内胆管被破坏、逐步消失，减缓甚至阻断胆汁排泄，可造成永久性肝损伤。
值得注意的是，虽然在临床试验阶段，肝毒性就已被列入TAVNEOS的已知风险，药品说明书中也已载明肝损伤相关内容，但FDA仍认为胆管消失综合征和致死性肝损伤属于新增的安全风险。针对这一警示，安进在官网回应称，截至当时，在美国接受TAVNEOS治疗的8000余名患者中尚未出现与严重肝损伤、胆管消失综合征相关的死亡案例。
但药物安全性风波并未平息，5月15日，日本药企Kissei制药也发布了安全警示，指出自2022年6月TAVNEOS在日本上市后，已出现20例重度肝损伤致死病例，但“其中部分病例无法明确与该药存在因果关联”。安进同样并未接受这一质疑，在官网回应“这些数据中包含了无法确定与TAVNEOS存在因果关系的病例”。
而最终引发TAVNEOS论文撤稿与撤市危机的是临床试验数据造假问题。4月27日，美国食品药品监督管理局药品评价与研究中心（CDER）正式提议撤销TAVNEOS的批准文号，理由是该药的III期临床实验存在9名受试者的数据篡改问题，实验数据已无法证明药物有效，申报资料中存在重大事实虚假陈述。
安进方对此表达了鲜明反对，称不同意FDA的评估结论。“基于证明其疗效与良好获益、风险特征的临床数据和真实世界证据，安进仍坚信TAVNEOS是ANCA相关性血管炎患者的重要治疗选择。”6月1日，安进正式向FDA提交了听证会申请，并透露早于今年2月便聘请杜克临床研究所（DCRI）对III期临床数据进行独立复核，以此对抗FDA的撤市提议。
TAVNEOS虽已于2024年在中国获批，但迄今为止并未在国内上市。由于FDA的行政撤市程序可能花费数月或更长时间，在此期间TAVNEOS将继续在美国市场销售。而听证会后，这款“明星药”的命运究竟如何，仍难以预料。
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@caixin_daily | t.me • Jul 5, 2026
